Estadística descriptiva e inferencial aplicada a las ciencias de la visión

1. Estadística descriptiva

1.1. Descriptiva frente a inferencial

La estadística descriptiva resume y presenta los datos observados (tablas, gráficos e índices numéricos) sin extraer conclusiones más allá de la muestra. La estadística inferencial usa los datos de una muestra para estimar características de la población de la que procede y para contrastar hipótesis, con un margen de error cuantificado mediante la probabilidad.

• Población: conjunto completo de individuos con una característica común (p. ej., todos los adultos con hipertensión ocular de un área sanitaria). Sus valores numéricos son parámetros y se escriben con letras griegas: media μ, desviación típica σ, proporción π.

• Muestra: subconjunto que se estudia. Sus valores son estadísticos y se escriben con letras latinas: media x̄, desviación típica s, proporción p.

1.2. Tipos de variables

Una variable dicotómica es una cualitativa con dos categorías (p. ej., cribado positivo/negativo). El equivalente esférico resume una refracción en un solo número: EE = esfera + cilindro / 2.

Agudeza visual (AV): la AV decimal y la fracción de Snellen no forman una escala de intervalos iguales, por lo que para calcular medias y aplicar pruebas estadísticas se convierte a logMAR: logMAR = −log10(AV decimal). Así, AV 1,0 = logMAR 0,0; AV 0,5 ≈ logMAR 0,3; AV 0,1 = logMAR 1,0. En la escala logMAR, un valor mayor indica peor visión; en los optotipos tipo ETDRS cada línea vale 0,1 logMAR (5 letras) y cada letra 0,02.

1.3. Medidas de tendencia central

• Media aritmética: x̄ = Σxᵢ / n. Usa toda la información pero es sensible a los valores extremos.

• Mediana: valor central de los datos ordenados; deja por debajo el 50 % (es el percentil 50 y el segundo cuartil). Con n impar es el valor central; con n par, la media de los dos centrales. Es robusta frente a extremos y se prefiere en distribuciones asimétricas y en variables ordinales.

• Moda: valor más frecuente; es la única medida de tendencia central aplicable a variables nominales. Puede haber distribuciones unimodales, bimodales o multimodales.

En una distribución simétrica unimodal, media, mediana y moda coinciden. Por lo general, en una asimetría positiva (cola a la derecha) la media es mayor que la mediana, y en una asimetría negativa (cola a la izquierda) la media es menor. Es una regla habitual en distribuciones unimodales, no absoluta.

1.4. Medidas de dispersión

• Rango o recorrido: máximo menos mínimo.

• Rango intercuartílico (RIC): Q3 − Q1; contiene el 50 % central de los datos y acompaña a la mediana.

• Varianza: media de los cuadrados de las desviaciones respecto a la media. Poblacional: σ² = Σ(xᵢ − μ)² / N. Cuasivarianza o varianza muestral corregida: s² = Σ(xᵢ − x̄)² / (n − 1), estimador insesgado de σ². En la terminología española clásica, «varianza muestral» designa la de denominador n; otros textos llaman así a la de n − 1. Se expresa en unidades al cuadrado.

• Desviación típica (estándar): raíz cuadrada positiva de la varianza (σ o s); se expresa en las mismas unidades que la variable (p. ej., mmHg).

• Coeficiente de variación: CV = (s / x̄) · 100; adimensional, permite comparar la dispersión de variables con unidades o medias distintas (p. ej., la de la longitud axial frente a la del espesor corneal).

1.5. Medidas de posición y puntuaciones tipificadas

• Cuartiles (Q1 = P25, Q2 = P50 = mediana, Q3 = P75), deciles y percentiles: el percentil k deja por debajo el k % de las observaciones. Se usan, por ejemplo, en las curvas de crecimiento de la longitud axial o de la miopía por edad.

• Puntuación típica z: z = (x − μ) / σ; tiene media 0 y desviación típica 1 e indica a cuántas desviaciones típicas de la media está un valor.

1.6. Representación gráfica y relación entre variables

• Diagrama de barras y de sectores para variables cualitativas; histograma y polígono de frecuencias para cuantitativas continuas (p. ej., la distribución de la refracción en una población).

• Diagrama de caja (box-plot): muestra mediana, cuartiles y valores atípicos.

• Diagrama de dispersión para dos variables cuantitativas (p. ej., longitud axial frente a equivalente esférico).

• Coeficiente de correlación de Pearson (r): asociación lineal entre dos cuantitativas; va de −1 a +1. El coeficiente de Spearman (ρ) es su alternativa no paramétrica, basada en rangos. Correlación no implica causalidad.

Fuente: NIST/SEMATECH, «e-Handbook of Statistical Methods. 1.3.5.1. Measures of Location» y «1.3.5.6. Measures of Scale», https://www.itl.nist.gov/div898/handbook/eda/section3/eda351.htm , https://www.itl.nist.gov/div898/handbook/eda/section3/eda356.htm ; Holladay JT, «Proper method for calculating average visual acuity», J Refract Surg 1997;13(4):388-391, PMID 9268940, https://doi.org/10.3928/1081-597X-19970701-16 ; Ferris FL, Kassoff A, Bresnick GH, Bailey I, «New visual acuity charts for clinical research», Am J Ophthalmol 1982;94(1):91-96, PMID 7091289, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/7091289/ .

2. Tipos de distribución y parámetros que la definen

2.1. Forma de una distribución

Una distribución se describe por su centro, su dispersión y su forma. La forma se caracteriza por la asimetría (simétrica, positiva o negativa) y la curtosis o apuntamiento: mesocúrtica (como la normal), leptocúrtica (más apuntada) y platicúrtica (más aplanada).

Ejemplo de la visión: la refracción del adulto en una población no sigue una normal; comparada con la curva de Gauss presenta asimetría negativa (cola hacia la miopía) y mayor curtosis (leptocúrtica), con exceso de valores en torno a la emetropía, lo que se atribuye a la emetropización en la infancia unida al desarrollo de miopía en edades posteriores.

2.2. Distribución normal (de Gauss)

• Es continua, simétrica, unimodal y con forma de campana; media, mediana y moda coinciden y es asintótica respecto al eje horizontal.

• Queda definida por dos parámetros: la media (μ), que fija su posición, y la desviación típica (σ), que fija su anchura. Se escribe N(μ, σ).

• La normal tipificada o estándar es N(0, 1), a la que se llega con la puntuación z.

• Regla empírica: entre μ ± 1σ está el 68,27 % de los valores; entre μ ± 2σ, el 95,45 %; entre μ ± 3σ, el 99,73 %. El 95 % central exacto está entre μ ± 1,96σ y el 99 % entre μ ± 2,58σ.

• Correspondencias útiles: z = −1 ≈ percentil 16; z = +1 ≈ percentil 84; z = −2 ≈ percentil 2.

• Ejemplo: en adultos sanos, la presión intraocular media se estima en 15-16 mmHg con una desviación típica cercana a 3 mmHg; el límite clásico de 21 mmHg procede de definir la normalidad como media + 2 desviaciones típicas. Es un límite estadístico: no separa por sí solo ojos sanos de ojos con glaucoma.

• La normalidad de una variable se comprueba con gráficos (histograma, gráfico Q-Q) y con pruebas como Shapiro-Wilk o Kolmogorov-Smirnov (con la corrección de Lilliefors).

2.3. Otras distribuciones

2.4. Teorema central del límite y error estándar

La distribución de las medias muestrales se aproxima a una normal al aumentar el tamaño de la muestra (orientativamente a partir de n ≈ 30; con variables muy asimétricas hace falta más), aunque la variable original no sea normal. Su media es μ y su desviación típica es el error estándar de la media: EE = σ / √n (estimado como s / √n). La desviación típica describe la variabilidad entre individuos; el error estándar describe la precisión de la media estimada y disminuye al aumentar n.

Independencia de los datos de los dos ojos: las medidas del ojo derecho y del izquierdo de una persona suelen estar correlacionadas, mientras que muchas pruebas estadísticas exigen observaciones independientes. Por eso no deben combinarse los dos ojos como si fueran sujetos distintos sin tener en cuenta esa correlación: se estudia un solo ojo (elegido al azar si los dos son elegibles) o se analizan ambos incorporando el ojo como factor intrasujeto.

Fuente: NIST/SEMATECH, «e-Handbook of Statistical Methods. 6.5.1. What do we mean by "Normal" data?», https://www.itl.nist.gov/div898/handbook/pmc/section5/pmc51.htm ; European Glaucoma Society, «Terminology and Guidelines for Glaucoma, 4th Edition», Br J Ophthalmol 2017;101(4):1-72, https://doi.org/10.1136/bjophthalmol-2016-EGSguideline.001 ; Flitcroft DI, «Emmetropisation and the aetiology of refractive errors», Eye 2014;28(2):169-179, PMID 24406411, https://doi.org/10.1038/eye.2013.276 ; Armstrong RA, «Statistical guidelines for the analysis of data obtained from one or both eyes», Ophthalmic Physiol Opt 2013;33(1):7-14, PMID 23252852, https://doi.org/10.1111/opo.12009 .

3. Estadística inferencial: intervalos de confianza

3.1. Estimación puntual y por intervalo

La estimación puntual da un único valor (p. ej., la media muestral como estimación de μ). La estimación por intervalo da un rango de valores plausibles para el parámetro con un nivel de confianza (1 − α), habitualmente el 95 %.

3.2. Intervalo de confianza para una media y para una proporción

• Con σ conocida: IC95 % = x̄ ± 1,96 · σ / √n.

• Con σ desconocida y muestra grande se aproxima con x̄ ± 1,96 · s / √n.

• Con σ desconocida (y, sobre todo, con muestra pequeña) se usa el valor de la t de Student con n − 1 grados de libertad en lugar de 1,96.

• Para una proporción en muestra grande: p ± 1,96 · √[p(1 − p) / n].

Interpretación correcta: si se repitiera el muestreo muchas veces y se calculara un IC95 % en cada muestra, el 95 % de esos intervalos contendría el verdadero valor poblacional. No significa que el 95 % de los pacientes tenga valores dentro del intervalo (eso lo describe el intervalo de referencia, media ± 1,96 desviaciones típicas).

Ejemplo con una media: en 36 adultos sanos la PIO media es de 16 mmHg con s = 2,4 mmHg. EE = 2,4 / √36 = 0,4 mmHg. Con la aproximación normal: 16 ± 1,96 · 0,4 = 15,22 a 16,78 mmHg. Como σ es desconocida, lo exacto es usar la t con 35 gl (t = 2,030): 16 ± 0,81 = 15,19 a 16,81 mmHg.

Ejemplo con una proporción: en un cribado escolar de 400 niños, 40 resultan positivos (p = 0,10). EE = √(0,10 · 0,90 / 400) = 0,015; IC95 % = 0,10 ± 1,96 · 0,015 = 0,071 a 0,129 (7,1 % a 12,9 %).

3.3. Amplitud del intervalo

El intervalo es más estrecho (estimación más precisa) cuando aumenta el tamaño muestral, cuando disminuye la variabilidad y cuando baja el nivel de confianza (un IC90 % es más estrecho que un IC95 %, y este más que un IC99 %). Para reducir a la mitad la amplitud hay que cuadruplicar n, porque el error estándar depende de √n.

3.4. Relación con los contrastes

Para una diferencia de medias, si el IC95 % no incluye el 0, la diferencia es estadísticamente significativa con α = 0,05. Para una razón (riesgo relativo, odds ratio), el valor nulo es el 1. El intervalo informa además de la magnitud y la precisión del efecto, por lo que se recomienda comunicarlo junto al p-valor.

Fuente: Altman DG, Bland JM, «Standard deviations and standard errors», BMJ 2005;331:903, https://doi.org/10.1136/bmj.331.7521.903 ; NIST/SEMATECH, «e-Handbook of Statistical Methods. 7.2.2.1. Confidence interval approach», https://www.itl.nist.gov/div898/handbook/prc/section2/prc221.htm .

4. Los test de hipótesis

4.1. Hipótesis nula y alternativa

• Hipótesis nula (H₀): no hay diferencia o efecto (p. ej., un colirio hipotensor y un placebo reducen igual la PIO).

• Hipótesis alternativa (H₁): sí hay diferencia o efecto. Puede ser bilateral (en cualquier sentido) o unilateral (en un sentido concreto).

• El nivel de significación α (habitualmente 0,05) se fija antes del estudio.

• Pasos: plantear H₀ y H₁, fijar α, elegir la prueba, calcular el estadístico de contraste, obtener el p-valor y decidir.

4.2. El p-valor

El p-valor es la probabilidad de obtener un resultado igual o más extremo que el observado, suponiendo que H₀ es cierta. Si p < α se rechaza H₀ y el resultado es estadísticamente significativo. La declaración de la American Statistical Association (2016) fija seis principios: el p-valor indica cuán incompatibles son los datos con un modelo estadístico concreto; no mide la probabilidad de que la hipótesis sea cierta ni la de que los datos se deban solo al azar; las decisiones científicas o clínicas no deben basarse solo en si p supera un umbral; la inferencia exige transparencia e informar de todos los análisis; el p-valor no mide el tamaño del efecto ni su importancia; y por sí solo no es una buena medida de la evidencia.

4.3. Errores tipo I y tipo II. Potencia

• Error tipo I: concluir que un tratamiento (p. ej., para frenar la progresión de la miopía) es eficaz cuando no lo es.

• Error tipo II: no detectar un efecto que sí existe.

• Potencia = 1 − β: probabilidad de detectar un efecto real; se suele exigir al menos 0,80. Aumenta con el tamaño muestral, con el tamaño del efecto, con un α mayor y con menor variabilidad. El tamaño muestral se calcula antes del estudio a partir de α, la potencia deseada y el efecto mínimo relevante.

• Reducir α sin aumentar la muestra aumenta β. Las comparaciones múltiples inflan el error tipo I; la corrección de Bonferroni divide α entre el número de comparaciones.

4.4. Elección de la prueba

Las pruebas paramétricas exigen supuestos (variable cuantitativa, normalidad, homogeneidad de varianzas, que puede comprobarse con la prueba de Levene); las no paramétricas trabajan con rangos y se usan con muestras pequeñas, distribuciones no normales o variables ordinales (p. ej., escalas de gradación de 0 a 4).

4.5. Significación estadística y relevancia clínica

Un resultado puede ser estadísticamente significativo y clínicamente irrelevante: con muestras muy grandes, diferencias mínimas (p. ej., 0,02 logMAR, una letra) salen significativas. Por eso se informa el tamaño del efecto: la d de Cohen (diferencia de medias dividida por la desviación típica combinada; orientativamente 0,2 pequeño, 0,5 mediano y 0,8 grande), el riesgo relativo, la odds ratio o el número necesario a tratar (NNT), siempre con su intervalo de confianza.

Fuente: Wasserstein RL, Lazar NA, «The ASA Statement on p-Values: Context, Process, and Purpose», The American Statistician 2016;70(2):129-133, https://doi.org/10.1080/00031305.2016.1154108 ; NIST/SEMATECH, «e-Handbook of Statistical Methods. 7.1.3. What are statistical tests?», https://www.itl.nist.gov/div898/handbook/prc/section1/prc13.htm .

Lo esencial para el examen

• Parámetros (población, letras griegas: μ, σ) frente a estadísticos (muestra: x̄, s).

• Media = Σxᵢ / n, sensible a extremos; mediana = P50, robusta; moda = única medida para variables nominales.

• La AV se promedia en logMAR (−log10 de la AV decimal); en logMAR, más alto = peor visión; una línea ETDRS = 0,1.

• Cuasivarianza (n − 1) = estimador insesgado de σ²; desviación típica en las unidades de la variable; CV = s / x̄ · 100; z = (x − μ) / σ.

• La normal queda definida por μ y σ: 68,27 % en ±1σ, 95,45 % en ±2σ, 99,73 % en ±3σ; el 95 % exacto en ±1,96σ.

• El límite de PIO de 21 mmHg es la media (15-16) + 2 desviaciones típicas (≈ 3): criterio estadístico, no diagnóstico.

• La refracción del adulto es leptocúrtica y con asimetría negativa (hacia la miopía), no normal.

• Binomial (n, p); Poisson (λ, media = varianza); t, χ² y F dependen de los grados de libertad.

• Error estándar = s / √n: precisión de la media, no variabilidad entre individuos.

• IC95 % de una media = x̄ ± 1,96 · EE; se estrecha al aumentar n o bajar la confianza; si el de una diferencia no incluye el 0 (o el de una razón el 1), p < 0,05.

• p-valor: probabilidad de un resultado igual o más extremo si H₀ es cierta; no es la probabilidad de que H₀ sea cierta.

• Error tipo I = falso positivo (α); tipo II = falso negativo (β); potencia = 1 − β (≥ 0,80).

• Los dos ojos de un sujeto no son independientes: un ojo al azar o análisis con el ojo como factor intrasujeto.

• Mann-Whitney (independientes), Wilcoxon (relacionadas), Kruskal-Wallis (≥3 grupos), chi-cuadrado (cualitativas), Spearman.